Dünyada ilk dəfə bir körpəyə fərdiləşdirilmiş gen terapiyası tətbiq edilib
17.05.2025 [22:19]
ABŞ-da həkimlər ilk dəfə olaraq CRISPR texnologiyası vasitəsilə bir pasiyent üzərində fərdiləşdirilmiş gen terapiyası həyata keçiriblər. Pasiyent nadir genetik qaraciyər xəstəliyi olan CPS1 ferment çatışmazlığından əziyyət çəkən doqquzaylıq körpədir.
AZƏRTAC “MIT Technology Review” jurnalına istinadən xəbər verir ki, eksperimental müalicə ilk müsbət nəticələr verib və bu, genetik pozuntularla mübarizə aparan digər xəstələr üçün də ümid ola bilər.
Körpəyə doğulandan qısa müddət sonra ağır və nadir CPS1 çatışmazlığı diaqnozu qoyulub. Bu xəstəlik qaraciyərin düzgün işləməsi üçün vacib olan fermenti kodlaşdıran genin mutasiyası nəticəsində yaranır. Nəticədə orqanizm bəzi toksik maddələri xaric edə bilmir. “Google”da CPS1 çatışmazlığını axtaranda əsasən ölüm və ya qaraciyər transplantasiyası ilə bağlı nəticələr çıxır”, - deyə körpənin anası söyləyir.
Ümidsiz proqnozlar fonunda həkimlər görünməmiş bir addım təklif ediblər. Belə ki, bu, körpənin genetik quruluşuna uyğun fərdi müalicədir və molekulyar qayçılar vasitəsilə uşağın genini dəyişmək üçün istifadə olunacaq “Crispr-Cas9” texnologiyasına əsaslanır. Bu kəşfə görə alimlər 2020-ci ildə Kimya üzrə Nobel mükafatına layiq görülüblər.
Valideynlər bu körpə üçün xüsusi yaradılmış dərmandan istifadə edilməklə aparılacaq müalicəyə razılıq veriblər. Preparat genetik mutasiyaları, milyardlarla DNT elementindəki fərdi “hərf” səhvlərini düzəltmək üçün hazırlanıb.
Məhlul qaraciyərə daxil olduqdan sonra molekulyar gen qayçıları hüceyrələrə nüfuz edərək zədələnmiş geni “redaktə” etməyə başlayır.
Hazırda körpə əvvəlki kimi ciddi pəhriz rejiminə ehtiyac duymur, daha çox zülal və daha az dərman qəbul edir. Lakin müalicənin təhlükəsizliyi və effektivliyini izləmək üçün uzunmüddətli müşahidə tələb olunacaq. Həkimlər ümid edirlər ki, bu terapiya körpənin ya dərmansız, ya da minimal dərmandan istifadə edilməklə yaşamasına imkan verəcək.
Tədqiqat komandası bu nəticələrin digər genetik xəstəliklərdən əziyyət çəkən pasiyentlər üçün də ümidverici olduğunu bildirib.
Xəbər lenti
Hamısına baxDünya
03 May 15:22
Analitik
03 May 14:54
Elm
03 May 14:31
Dünya
03 May 13:40
Dünya
03 May 12:17
Dünya
03 May 11:49
Dünya
03 May 11:20
İdman
03 May 10:58
Dünya
03 May 10:36
Dünya
03 May 09:43
İqtisadiyyat
03 May 09:14
İdman
03 May 08:50
Elm
03 May 08:22
İdman
03 May 07:30
Elm
03 May 07:24
İdman
02 May 23:35
Sosial
02 May 22:45
Analitik
02 May 21:56
Dünya
02 May 20:42
Dünya
02 May 19:34
Dünya
02 May 18:36
Sosial
02 May 17:36
Hadisə
02 May 16:29
Mədəniyyət
02 May 15:17
Sosial
02 May 14:22
İdman
02 May 13:31
Mədəniyyət
02 May 12:39
Gündəm
02 May 11:59
Gündəm
02 May 11:32
Siyasət
02 May 11:18
İqtisadiyyat
02 May 10:53
Gündəm
02 May 10:35
İqtisadiyyat
02 May 10:17
Analitik
02 May 09:56
Analitik
02 May 09:30
Sosial
02 May 09:16
Ədəbiyyat
02 May 08:54
Ədəbiyyat
02 May 08:31
Dünya
01 May 23:49
İqtisadiyyat
01 May 23:20
Sosial
01 May 22:46
Xəbər lenti
01 May 22:19
Siyasət
01 May 22:07
Dünya
01 May 21:55
Hadisə
01 May 21:23
İqtisadiyyat
01 May 20:42
Mədəniyyət
01 May 20:17
Maraqlı
01 May 19:50
Dünya
01 May 19:23
Dünya
01 May 18:25
Dünya
01 May 17:32
Gündəm
01 May 16:55
Dünya
01 May 16:55
Maraqlı
01 May 16:39
YAP xəbərləri
01 May 15:50
Dünya
01 May 15:22
Siyasət
01 May 14:53
Siyasət
01 May 14:52
YAP xəbərləri
01 May 14:52
Mədəniyyət
01 May 14:50
Dünya
01 May 14:45
Dünya
01 May 14:17
İdman
01 May 13:52
Hərbi
01 May 13:47
Sosial
01 May 13:45
Sosial
01 May 13:41
Dünya
01 May 13:25
Gündəm
01 May 13:19
Siyasət
01 May 13:19
Sosial
01 May 13:18

